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腺相关病毒AAV与肝脏

1、本期我们将深入探讨腺相关病毒（AAV）在肝脏领域的应用，特别是在疾病研究中的靶向递送策略。肝脏作为人体最大的器官，易患多种疾病，研究其细胞类型至关重要。肝细胞、胆管细胞、星状细胞、Kupffer细胞和肝窦内皮细胞构成肝脏的复杂生态系统。

2、AAV载体对多种细胞类型具有高效的转导能力，如骨骼肌、视网膜、肝细胞等，但需注意对淋巴细胞、造血干细胞等细胞的感染效果可能较差。病毒加样量控制：病毒量应控制在最佳范围，通常为10^10V.P/Cell，以确保目的蛋白的有效表达。

3、通过重组AAV技术，这些病毒载体能够在体内外进行高效转导，包括细胞培养和多种组织，如肺、脑、肌肉、视网膜、中枢神经系统和肝脏等。综上所述，AAV腺相关病毒在基因治疗领域具有广泛的应用潜力，其独特的基因组构造、病毒结构、复制特性以及低免疫原性使其成为理想的基因治疗载体。