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AAV载体介导的眼部基因转移途径有哪些 AAV转导细胞经历一系列过程,包括内吞、逃离内体、入核、脱衣壳与双链转化。重组AAV载体通过替换内源性基因,实现高效基因传递与表达,且具有低免疫原性与高体内感染效率。基因工程化的AAV能与特定启动子、...
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腺相关病毒体内表达时间 1、体内表达时间长:AAV滴度可至5E+13GC/ml,并可在体内长期稳定表达。0 AAV基因组 大多数基因治疗用的rAAV以AAV2基因组为骨架,基因组全长为4679bp,两端为145bp的反向末端重复序列(ITR...
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不同血清型的AAV可感染组织器官的类型 1、AAV不同血清型的组织嗜性各异:AAV2载体:以其广泛的嗜性而著称,在肌肉、肝脏、大脑组织中表现出高效转导能力,并且在视网膜的转导效果和表达水平上表现出良好性能。AAV1载体:倾向于感染骨骼肌,特...
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AAV在眼部注射方法有哪些 给药方式:Roctavian和Hemgenix采用静脉注射,分别通过补充凝血因子VIII和hFIX Padua基因实现治疗;Beqvez通过静脉输注基因治疗基因,产生自体FIX蛋白。作用机制:长期缓解甚至治愈血友...
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腺相关病毒体内表达时间 第一代腺病毒载体通常通过缺失E1或E3基因来实现,这类载体在未经纯化时可能会引发较强的炎症反应和免疫反应,但一旦经过纯化,其安全性得到显著提高,体内表达周期可以持续4周左右。腺相关病毒(AAV)是一种微小病毒科成员,...
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AAV在眼部注射方法有哪些 1、肺部注射包括鼻内滴注法和气管插管术。鼻内滴注法操作简单,直接将病毒悬液滴入鼻腔,但颗粒可能沉积在上呼吸道,需要较大剂量的病毒。气管插管术能将病毒载体直接输入肺部,避免上呼吸道损失,但需特殊设备和技巧。此外,还...
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不同血清型的AAV可感染组织器官的类型 AAV感染不同组织效果图不同AAV血清型的组织亲和性AAV1载体:明显的骨骼肌嗜性(包括心肌),神经组织也可以感染;AAV2载体:泛嗜性;最早应用的AAV载体。AAV1载体则倾向于感染骨骼肌,特别是心...